Самое дорогое в мире лекарство снимается с производства

Лидерство по цене принадлежит препарату глибера, один курс уколов которого стоит около 1 млн долларов. Это лекарство относится к немногочисленному классу препаратов для генной терапии, предназначено для лечения редкого заболевания обмена веществ.

Решено прекратить его производство и продажу «из-за недостаточного спроса». Но есть также и замечания к этому лекарству с точки зрения безопасности его применения. Само по себе получение разрешений на использование – это важный прецедент в недолгой пока истории генной терапии.
Представители компании сообщили, что не собираются продлевать лицензию на продажу Глиберы в Европе. Срок действия текущей лицензии заканчивается в октябре, препарат будет доступен пациентам вплоть до окончания действия документа.
Специалистов по экономике здравоохранения и ценообразованию волнует вопрос, как в будущем будут формироваться цены на препараты генной терапии. Неудача глиберы, впрочем, не означает, что у препаратов нет будущего.
В этом году одобрения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Food and Drug Administration, US FDA) ожидают несколько препаратов для генной терапии. Среди них — средство для лечения врождённой слепоты, созданное компанией Spark Therapeutics, и противоопухолевый препарат для так называемой CAR-T терапии, совместная разработка компаний Novartis и Kite Pharma.
В Китае разрешено применение уже 2 геннотерапевтических препарата – оба они предназначены для лечения онкологических заболеваний, в том числе для лечения тяжелых форм рака головы и шеи. Пекин уже стал местом паломничества определенных групп больных. У нас в стране в 2012 году выдали регистрационное удостоверение на собственный геннотерапевтический препарат для лечения тяжелых поражений сосудов ног. Препарат представляет собой человеческий ген VEGF 165, который отвечает за рост новых сосудов. Так, почти незаметно для мира, мы стали второй страной после Китая, разрешившей к применению генную терапию.
Использованы источники: Пикабу, журнал «Огонек».